臍帶血造血干細(xì)胞價(jià)值引關(guān)注
近日關(guān)于6歲男童臍帶血救白血病父親,湖南6歲男童使用臍帶血配合父親的骨髓治療白血病的新聞見(jiàn)諸報(bào)端。相信這兩則新聞曾牽動(dòng)了無(wú)數(shù)人的心。細(xì)心者不難發(fā)現(xiàn),在這兩則新聞提到的治療白血病的方式中,都使用了臍帶血。
對(duì)于血癌患者來(lái)說(shuō),尤其是對(duì)于那些晚期血癌的患者來(lái)說(shuō),造血干細(xì)胞移植是有效的選擇方式之一。以前在大眾認(rèn)知中,患有白血病的病人能夠在化療后使用骨髓移植的方式進(jìn)行治療。但大多數(shù)人并不知道骨髓只是一種介質(zhì),真正在治療過(guò)程中產(chǎn)生作用的是骨髓中的造血干細(xì)胞,是它讓白血病不再是不治之癥。那么臍帶血到底對(duì)于白血病的治療又存在什么重要的意義呢?
目前在臨床應(yīng)用中,臍帶血最多的用途就是造血干細(xì)胞移植。其中臍帶血移植又包括單純臍血移植和與其他造血干細(xì)胞的聯(lián)合移植。近期的兩個(gè)臍帶血應(yīng)用案例,向我們展示了臍帶血在聯(lián)合移植中的強(qiáng)大作用。
聯(lián)合移植,臍帶血生命力強(qiáng)
六歲湖南男童小杰,患有幼年型慢性粒單核細(xì)胞白血病,這類(lèi)疾病的治療非常艱難,經(jīng)常出現(xiàn)化療無(wú)效。而造血干細(xì)胞移植往往是這類(lèi)患者的唯一選擇。眾所周知,骨髓是造血干細(xì)胞的重要來(lái)源之一,②但非親緣骨髓的配型比例只有四萬(wàn)到十萬(wàn)分之一。因此,來(lái)自臍帶血的干細(xì)胞是另一種最優(yōu)選擇,因?yàn)檫@些細(xì)胞不需要完全匹配的配型。在這則案例中,由于患者病情的緊急和時(shí)間的緊迫,在無(wú)法找到完全相合配型的骨髓時(shí),醫(yī)生為小杰進(jìn)行了臍帶血聯(lián)合父親的單倍體造血干細(xì)胞移植手術(shù),目前手術(shù)取得良好的治療效果,小患者已出倉(cāng)。
據(jù)了解,單倍體供體可使90%以上的病人獲得造血干細(xì)胞移植機(jī)會(huì),并可根據(jù)病情需要隨時(shí)進(jìn)行移植,使更多患者得到救治,但由于單倍體供、患者之間的組織相容性的差異,移植后可能會(huì)出現(xiàn)造血重建延遲,植入失敗率高?!吨袊?guó)實(shí)驗(yàn)血液學(xué)雜志》2013年刊文指出將臍帶血造血干細(xì)胞與成人細(xì)胞對(duì)比,臍帶血造血干細(xì)胞“無(wú)污染、移植排異反應(yīng)小、免疫抗原性弱,再生能力和速度是前者的10-20倍?!币虼四殠а念B強(qiáng)生命力能夠減輕排異,促進(jìn)細(xì)胞植入,是單倍體移植的最佳搭配。小杰的急性白血病危在旦夕,但依然依靠著這種有效的治療方式,重燃生存希望。
親緣使用,臍帶血匹配高
在前些日,一位6歲的北京男孩兒晨晨用自己的臍帶血配合外周血,救治患有白血病并體重達(dá)95公斤的父親。由于父子體重相差太大,晨晨出生時(shí)保存的臍帶血也派上了用場(chǎng)。這份臍帶血可減少對(duì)晨晨外周血的采集量,降低對(duì)身體的影響。這是北京市臍帶血庫(kù)最近一起自存臍帶血的應(yīng)用案例。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》1997年曾報(bào)道,78例接受親屬臍帶血治療的白血病患者存活率約 63%,而65例接受非血緣關(guān)系移植的患者存活率僅為29%,自體臍帶血移植成功率為100%。
晨晨的爸爸患病后,因病情十分緊急,無(wú)法等待時(shí)間較長(zhǎng)的非親緣骨髓配型。因此只能寄希望于親人,最終,6歲的兒子與之配型成功。據(jù)了解,晨晨的臍帶血配型與父親是5/6的相合。一般情況下,孩子的臍帶血與父母至少可以達(dá)到半相合甚至更高的匹配度;臍帶血在非孿生兄弟姐妹間的配型全相合率是25%。
因此,儲(chǔ)存臍帶血可增加患者在自身家族中找到合適造血干細(xì)胞來(lái)源的幾率。
體重較大,多種方式臍帶血仍可發(fā)揮作用
在這個(gè)案例中,由于患者的體重較重,因此所需的造血干細(xì)胞也較多,許多大眾對(duì)于臍帶血的存儲(chǔ)數(shù)量,也抱有一些疑問(wèn)。北京庫(kù)數(shù)據(jù)顯示,臍帶血的使用人群里,成人占48.6%(年齡>18歲),其中體重超過(guò)100斤的患者占近50%,其中體重最大患者95公斤。在歐美,成人臍帶血移植量已超過(guò)兒童。目前北京庫(kù)自體凍存的臍帶血有核細(xì)胞的平均數(shù)為8乘以10的8次方,理論上可供100公斤體重的患者自體使用。
另外,如果在單份臍帶血所含的造血干細(xì)胞數(shù)量有限,患者體型又較大的情況下,接受雙份臍帶血造血干細(xì)胞移植能否改善患者的預(yù)后?來(lái)自血液和骨髓移植臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)的專(zhuān)家做了這方面的工作,該研究發(fā)表在最近出版的《新英格蘭雜志》上。
該研究結(jié)果表明,在兒童和成人血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者中,無(wú)論是接受單份臍帶血造血干細(xì)胞移植還是雙份臍帶血造血干細(xì)胞移植,患者生存率類(lèi)似。
國(guó)際臍帶血的其他領(lǐng)域研究進(jìn)展不斷
臍帶血除了在成熟的血液疾病及免疫疾病有臨床應(yīng)用優(yōu)勢(shì)外,在其他疑難雜癥的治療研究方面,國(guó)外也不斷取得新進(jìn)展。
2006年,美國(guó)俄亥俄州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院開(kāi)展大劑量免疫抑制劑聯(lián)合自體臍帶血移植治療多發(fā)性硬化的研究;
2012年,美國(guó)杜克大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)針對(duì)出生時(shí)儲(chǔ)存了自體臍帶血,隨后出現(xiàn)發(fā)育遲緩的患兒開(kāi)展了自體臍帶血治療④的實(shí)驗(yàn)性治療;
2013年,美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院繼成功將自體臍帶血治療腦癱進(jìn)展到三期臨床治療(安全性及有效性得到FDA批準(zhǔn))后,開(kāi)始進(jìn)行利用自體臍帶血治療自閉癥的創(chuàng)新研究;
臍帶血臨床價(jià)值刺激了國(guó)際公眾對(duì)臍帶血資源的認(rèn)同和重視:全球公共庫(kù)臍帶血儲(chǔ)量達(dá)到73萬(wàn)份;自體庫(kù)臍帶血儲(chǔ)量達(dá)到403萬(wàn)份。
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